介绍
血友病是一种罕见的遗传性疾病，影响着美国约 33,000 名男性，由于缺乏凝血因子 VIII（血友病 A）或 IX（血友病 B），患者的血液凝结能力受损。

传统疗法侧重于替代这些缺失的因子。然而，美国FDA最近批准了Qfitlia（fitusiran），为治疗这种疾病开辟了一条新途径。

Qfitlia 是什么？
Qfitlia（fitusiran）是 FDA 批准的首个降低血小板反应蛋白 (AT) 的疗法，用于对患有血友病 A 和 B 的成人和儿童患者（12 岁及以上）进行预防性治疗，无论是否伴有凝血因子 VIII 或 IX 的抑制剂。

该药物通过预充注射笔皮下注射，剂量为 50 毫克。

Fitusiran 通过减少血小板反应蛋白 (AT)（一种抑制血液凝固的蛋白质）来增加凝血酶的产生，从而防止出血并帮助恢复血液稳态。

它是一种小干扰 RNA 疗法，利用 Alnylam Pharmaceutical Inc. 专有的 ESC-GalNAc 结合技术。

什么是血友病？

血友病 A 和血友病 B 是罕见的终身遗传性出血性疾病，患者的血液凝结能力受损，导致过度出血和自发性关节出血，从而可能造成关节损伤和慢性疼痛，严重影响生活质量。

血友病 A 和血友病 B 是由因子 VIII 和 IX 缺乏引起的，导致凝血酶原的产生不足以有效形成血凝块。

用法用量
Qfitlia通过皮下注射给药。它有两种剂型：

预充式 50 mg/0.5 mL 单剂量笔。

单剂量小瓶 20 毫克/0.2 毫升。

初始剂量

建议的起始剂量为每两个月服用一次 50 毫克。

功效：减少出血次数
临床试验已证明 Qfitlia 在减少出血发作方面的有效性。

与按需接受因子浓缩物治疗的患者相比，未接受抑制剂治疗的患者年出血率降低了 71%。

同样地，与使用旁路药物的患者相比，使用抑制剂的患者也经历了 73% 的减少。

Qfitlia 可能产生的副作用
最常报告的副作用（发生在≥10％的患者中）包括：

❗病毒感染：如上呼吸道感染。

❗鼻咽炎：症状类似感冒。

❗细菌感染：包括与细菌有关的各种疾病。

1-10％的患者报告的其他副作用包括：

❗肝损伤：肝酶升高表明肝脏有压力。

❗关节痛：关节疼痛。

❗注射部位反应：注射部位发红、肿胀或不适。

❗头痛：头痛或全身不适。

❗咳嗽：持续咳嗽。

尽管 Qfitlia 很少见，但它与严重的副作用有关：

‼️血栓事件（血凝块）

‼️胆囊疾病

‼️增加肝酶


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本文提供的信息仅供hk dengyuemed教育目的使用，不能替代专业医疗建议。

请务必咨询您的医疗保健提供者，以获得个性化的建议和治疗方案。